06/11/2024 - 08:30 - 10:00
RC1.5 - Tecnologias, Inovações e Judicialização da Saúde: conflitos em todo da regulamentação e acesso |
50300 - APROVAÇÃO REGULATÓRIA DE MEDICAMENTOS PARA O CÂNCER NO BRASIL, EM 2023 E 2024
AMANDA DOS SANTOS TELES CARDOSO - UFBA, EDINÁ ALVES COSTA - UFBA
Apresentação/Introdução
Os medicamentos antineoplásicos tem-se configurado nicho mercadológico importante da indústria farmacêutica (HOEFLER et al., 2018) e enfoque de necessidades médicas não atendidas (Lu et al., 2017). No universo da medicina personalizada tem surgido diferentes subclassificações de doenças oncológicas (DARROW et al., 2020) que também têm recebido indicações para doenças raras (DEMIRCI; OMES-SMIT; ZWIERS, 2023). Este cenário tem favorecido que medicamentos oncológicos sejam as principais classes terapêuticas submetidas a registro sanitário pelas empresas farmacêuticas (DEMIRCI; OMES-SMIT; ZWIERS, 2023). Ademais, há o apelo para a aprovação acelerada de antineoplásicos de modo a facilitar o acesso a terapias promissoras (HWANG ET AL., 2020). A flexibilização de normas sanitárias é uma tendência mundial, em um contexto neoliberal, em que a desregulação, no âmbito da regulação social, surge como uma regulação menos rigorosa (MAJONE, 1999). Porém, expõe as autoridades sanitárias ao paradoxo regulatório “acesso x risco”, uma vez que a disponibilização mais veloz de medicamentos pode perpassar por uma avaliação com base em evidências limitadas (ZINEH; WOODCOCK, 2013). O Brasil tem regulado sobre o tema mais recentemente do que países centrais, com normativas tais quais as Resoluções da Diretoria Colegiada n° 204/2017, 205/2017 e 753/2022.
Objetivos
Caracterizar os tipos de evidências científicas e vias regulatórias utilizadas na aprovação de medicamentos oncológicos no Brasil, nos anos de 2023 e 2024.
Metodologia
Trata-se de um estudo descritivo, transversal, com recorte temporal dos anos 2023 a maio de 2024. Foi desenvolvida uma matriz no Microsoft Office Excel, v. 2019, com as seguintes categorias: medicamento; ano; via regulatória; categoria regulatória; tipo de evidência; situação do registro sanitário. Os dados foram coletados através do sítio eletrônico da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) nas seções Consulta a registro de medicamentos e Novos medicamentos e indicações. Os pareceres públicos dos medicamentos foram acessados quando disponibilizados. Não foram incluídos medicamentos biossimilares, vacinas, novas indicações ou associação medicamentosa. A análise teve por base a descrição de frequências absolutas e relativas das categorias elencadas no estudo.
Resultados e Discussão
A análise considerou uma amostra de dez medicamentos novos registrados na Anvisa no período de estudo. Um total de 70% (n=7) foram produtos biológicos. 90% (n=9) foram autorizados por vias regulatórias aceleradas, sendo 40% (n=4) por revisão prioritária e 50% (n=5) como medicamentos para doenças raras; 10% (n=1) pela via regular. O fármaco mobocertinibe, medicamento para doença rara, teve registro concedido no Brasil em maio de 2023 e foi posteriormente cancelado pela agência. Em julho de 2022, o fabricante havia retirado o pedido de autorização condicional de mercado para este medicamento na Agência Europeia de Medicamentos, pois os dados fornecidos foram insuficientes para amparar a avaliação benefício-risco da agência (EMA, 2022). Os demais medicamentos possuíam registro válido. A maioria dos medicamentos foi aprovada com estudos em andamento, na fase clínica 1/2 (30%, n=3), sendo que em torno de 90% das moléculas promissoras não apresentam sucesso na etapa clínica de desenvolvimento (STOLBACH ET AL., 2020). Somente a aprovação do polatuzumabe envolveu um estudo internacional, multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado. Os demais tipos de estudos, em geral, englobaram coortes ou ensaios clínicos abertos, multicêntricos, randomizados ou não, de braço único ou com comparador. O principal tipo de desfecho primário considerado na avaliação precoce dos medicamentos para câncer foi a taxa objetiva de resposta (30%; n=3), seguida da taxa de resposta global (20%; n=2), resposta molecular importante (10%; n=1), sobrevida livre de progressão (10%; n=1), taxa de resposta objetiva confirmada (10%; n=1), melhor resposta global (10%; n=1). Somente a aprovação do polatuzumabe vedotina teve como desfecho primário a sobrevida global.
Conclusões/Considerações finais
O estudo denota que a aprovação de medicamentos oncológicos no Brasil seguiu a tendência global baseada em vias regulatórias aceleradas (HWANG ET AL., 2020) e fases iniciais do desenvolvimento, mas faz-se necessário o monitoramento de possíveis retiradas destes medicamentos por ineficácia ou insegurança, geralmente rastreáveis após 4 anos no mercado (FAN ET AL., 2022), o que pode expor o usuário a riscos à saúde. O mobocertinibe foi exemplo de medicamento cancelado por possuir lacunas nas evidências científicas. Corroborou com outros trabalhos que apontaram o uso de desfechos primários de baixa qualidade em tratamentos do câncer na América Latina, Estados Unidos e Europa (JOPPI ET AL., 2020; DURAN ET AL., 2021). As evidências apontam que o Brasil tem ampliado a tolerância a incertezas na aprovação de antineoplásicos, porém, é importante considerar o quanto os ritos acelerados repercutem em resultados positivos e conservam a proteção da saúde no acesso a terapias promissoras.
Referências
EMA. Retirada do pedido de Autorização de Introdução no Mercado para Exkivity (mobocertinibe). 2022. Demirci et al. Clinical development time is shorter for new anticancer drugs approved via accelerated approval in the US or via conditional approval in the EU. ClinTransSci, 2023 Durán et al. Potential negative impact of reputed regulators decisions on the approval status of new cancer drugs in Latin American countries... PLoSONE, 2021 Fan et al. Postmarketing safety of orphan drugs... OrphanetJ.RareDis, 2022 Hwang et al. Association between FDA and EMA expedited approval programs and therapeutic value of new medicines.... TheBMJ, 2020 Hoefler et al. Added therapeutic value of new drugs approved in Brazil from 2004 to 2016. CadSPub, 2019 MAJONE. Do Estado positivo ao Estado regulador..... RevSerPub, 1999 STOLBACH et al. ACMT Position Statement: Off-Label Prescribing during COVID-19. Pandemic. J.MedTox, 2020
Fonte(s) de financiamento: Não há.
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